Биолог рассказал о перспективах системы редактирования генома человека
РИА Новости. Разработка редактирования генов CRISPR/Cas9 несложна, при этом принципиально важно убедиться в ее безопасности для человека, но в возможности она может демократизировать изучения в науках о жизни, поведал РИА Новости профессор биологии , доктор наук Сколковского технологий и института науки (Сколтех) и американского университета Ратгерс Константин Северинов.
© Fotolia/ Dan Race
Ранее СМИ сказали, что в первый раз удалось отредактировать геном человека при помощи разработки CRISPR/Cas9, разрешающей вырезать определенные участки ДНК, каковые определяют предрасположенность организма к определенным болезням. Несколько китайских ученых ввела клетки с отредактированным при помощи CRISPR/Cas9 геномом в тело больного, страдающего летальным раком легких.
Как поведал Северинов, разработка CRISPR/Cas9 совсем новая, использование на практике ее для геномного редактирования началось в 2013 году. Саму совокупность CRISPR/Cas открыли около 10 назад: с помощью таких совокупностей бактерии борются с вирусами – это совокупность бактериального иммунитета, которую ученые обучились применять во благо человека.
Сам механизм действия CRISPR иммунитета содержится в том, что вирус, передавая бактерию, может оставлять маленький кусочек собственной ДНК в клеточной ДНК, и такая клетка делается практически вакцинированной: применяя имеющийся вирусной участок, как матрицу, совокупность «примеряет» к разным участкам ДНК, находящимся в клетке, и при нахождении соответствующих участков – уничтожает их. Другими словами клетка, имеющая участок-«воспоминание» о вирусе, делается устойчивой в предстоящем к таким же вирусам.
простота и Эффективность
«В принципе, эта разработка действенна, и использовать ее несложно. Но имеется лишь одна значительная неприятность: геном человека большой, обеспечивать, что вы совершили редактирование лишь в том месте, в котором необходимо, а не сделали каких-то дополнительных трансформаций в вторых местах генома, весьма сложно», — сообщил Северинов.
Для наглядности он внес предложение представить, в какое количество книгах поместиться человеческий геном, складывающийся из трех миллиардов «букв» ДНК.
«Представьте, что перед вами стоит задача отыскать одну-единственную опечатку-«мутацию» в этом книжном массиве, дабы гарантированно исправить лишь ее, а не что-то второе. Это весьма сложно.
Исходя из этого нельзя гарантировать, что при редактировании целевых участков не происходит происхождение мутаций в вторых местах генома», — пояснил он.
Молекулярные «ножницы»
«Cas9 – это бактериальный белок, что связывает маленькой кусочек нуклеиновой кислоты вируса и по окончании узнавания расщепляет соответствующую им ДНК. Стало известно, что таковой белок возможно ввести в клетки млекопитающих, к примеру человека, а вместо маленького участка нуклеиновой кислоты, что в природных условиях происходит из вируса, возможно брать каждый фрагмент ДНК, и он будет наводить белок Cas9 (сам по себе белок Cas9 – это молекулярные «ножницы») на участок выбранный, практически запрограммированный вами», — отметил Северинов.
Он утвержает, что с помощью разработки CRISPR/Cas9 возможно вынудить белок Cas9 определить практически любое место генома и произвести в нем разрыв и после этого «починить».
«Представьте, что в каком-то месте случилась мутация, изменение одного основания ДНК на второе и за счет которой появилось какое-то генетическое заболевание. Так вот, с помощью разработки CRISPR/Cas9 это поменянное место возможно определить, а позже заменить его на верное, другими словами отредактировать геном», — сообщил специалист.
Использование на практике
«Китайские ученые забрали у нескольких больных, у которых был мелкоклеточный рак легких, иммунные клетки, и позже геном этих клеток в лаборатории был поменян с помощью разработки CRISPR/Cas9 так, дабы сделать эти клетки более активными с точки зрения распознавания раковых клеток. Позже отредактированные клетки были размножены в лабораторных условиях.
То, что началось на данный момент, – это испытания», — поведал Северинов.
Он подчернул, что сейчас каждому больному по пара раз будут вводиться его личные отредактированные клетки, и в течение нескольких месяцев будут наблюдать, не вредно ли это, поскольку такие гиперактивированные иммунные клетки смогут привести к нежелательным последствиям.
«Так что до тех пор пока обращение о лечении не идет, речь заходит о клинических опробованиях. Больные не будут вылечены, на данный момент , что им хуже не станет: опробования на безопасность.
Аналогические испытания не так долго осталось ждать начнутся в Соединенных Штатах. Я пологаю, что для некоторых видов рака, но далеко не для всех, разработка будет трудиться.
В пределах двух лет возможно ожидать опытов на добровольцах уже с лечением», — сказал специалист.
Возможности в России
Северинов поведал, что CRISPR/Cas технологии быстро развиваются и коммерциализуются в США, Китая и государствах Западной Европы. Количество ученых в России, каковые занимаются подобными работами, весьма мало, а условия их работы несравнимы с условиями работы в развитых в научном отношении государствах.
«Исходя из этого ни о каком лидерстве России либо хотя бы заметной роли русских ученых, трудящихся в стране, в CRISPR-революции сказать не приходится, но какие-то изучения делаются на данный момент, в частности у нас в Сколтехе. Нужно осознавать, что, в принципе, это несложная разработка, редактировать гены возможно у себя «в гараже», необходимо лишь знать, что и для чего ты делаешь.
В недалеком будущем эта разработка разрешит весьма демократизировать изучения в науках о жизни, сделает их более дешёвыми», — подытожил он.
Источник: РИА Новости
Редактирование генома человека (говорит генетик Павел Волчков)
